研究干细胞增殖和分化机制的最终目的是应用干细胞治疗疾病。理论上讲，干细胞可以用于各种疾病的治疗，但其最适合的疾病主要是组织坏死性疾病如缺血引起的心肌坏死，退行性病变如帕金森综合征，自体免疫性疾病如胰岛素依赖型糖尿病等。

4.1 干细胞技术优点明显

应用干细胞治疗疾病较传统方法具有很多优点：

低毒性（或无毒性），一次药有效； 

不需要完全了解疾病发病的确切机理； 

还可能应用自身干细胞移植，避免产生免疫排斥反应。
    用干细胞治疗疾病已不再只是设想。 

4.2干细胞技术革命性的机制转变 

利用胚胎干细胞治疗疾病有广泛的应用前景，但是干细胞应用在欧美却受到社会伦理学的制约，并且在实际应用中还不能避免免疫排斥。因此横向分化的发现在干细胞研究中具有革命性意义。它打破了用于临床治疗的干细胞只能来源于胚胎或受精卵的限制，为干细胞治疗疾病提供了新途径。人们可望从自体中分离出成体干细胞，在体外定向诱导分化为靶组织细胞并保持增殖能力，将这些细胞回输入体内，从而达到长期治疗的目的。

4.3 体外制造人体器官 

干细胞的医学应用还包括体外制造人体器官，然而这比体内移植干细胞要复杂得多。干细胞和动物工程的结合将有可能解决这一问题。比如通过形成嵌合体，在严格的控制下，使动物的某些器官来源于人体干细胞。这些来自人体干细胞的器官可应用于临床移植治疗。干细胞的医学应用无疑是对传统治疗方式的一场革命。正因为如此，以干细胞应用为主体的众多生物技术公司在西方国家迅速成立并得到人们的普遍关注。可以预测在不久将来，我们的干细胞研究和应用也会得到迅速的发展并在国际舞台上占有一席之地。

4.4 长生不老的希望 

目前科学家已能在体外以干细胞为种子培育成功一些组织器官，来替代病变或衰老的组织器官。假如在  年老时能使用上自己或他人婴幼儿或青年时期采集保存的干细胞及其衍生组织，那么人类长期追求的长生不老和幻想就有可能成为现实。造血干细胞移植是目前治愈白血病和某些遗传性血液病的惟一希望，在肿瘤和难治性免疫疾病的治疗中也有其独特的作用。