干细胞是一种未充分分化、尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官的潜在功能，被医学界称为“万用细胞”，吸引了大量的专家及学者。科学家以及医生希望通过干细胞来实现以下目标：

增加对疾病发生机制的理解。通过观察干细胞在骨髓、心肌、神经以及其他器官组织中的分化，有望更好地了解疾病和病情的发展。

生成健康的细胞来替换病变细胞（再生医学）。干细胞可以被诱导分化成为特定的细胞，可用于再生和修复病变或受损的组织。有望受益于干细胞治疗的患者群体包括脊髓损伤、I型糖尿病、帕金森病、阿尔兹海默症、心脏病、中风、烧伤、癌症和骨关节炎等。此外，干细胞具有培育成新组织器官的潜力，用于器官移植和再生医学领域。

测试新药的安全性和有效性。在人类使用新药之前，某些类型的干细胞可用于测试在研新药的安全性和质量，包括使用干细胞分化而来的功能性细胞进行新药物测试。例如，干细胞分化而来的神经细胞可用来测试神经系统疾病新药的安全性，以观察新药对细胞的影响。